Клиничари наводе успех у првом испитивању лека код пацијената са тромбоцитопенијском пурпуром
Последње прегледано: 14.06.2024
Сви иЛиве садржаји су медицински прегледани или проверени како би се осигурала што већа тачност.
Имамо стриктне смјернице за набавку и само линкамо на угледне медијске странице, академске истраживачке институције и, кад год је то могуће, медицински прегледане студије. Имајте на уму да су бројеви у заградама ([1], [2], итд.) Везе које се могу кликнути на ове студије.
Ако сматрате да је било који од наших садржаја нетачан, застарио или на неки други начин упитан, одаберите га и притисните Цтрл + Ентер.
Тим истраживача из Опште болнице у Масачусетсу користио је нови лек да спасе живот пацијента са имунолошком тромботичном тромбоцитопеничном пурпуром (иТТП), ретком болешћу коју карактерише неконтролисано стварање крвних угрушака у малим крвним судовима. Пловила.
Тим је описао први клинички случај лека за лечење иТТП-а у Нев Енгланд Јоурнал оф Медицине.
"Љек је генетски модификована верзија ензима који недостаје у иТТП-у и показали смо да је у стању да преокрене напредовање болести код пацијената са изузетно тешким обликом стања", рекао је главни аутор Паван К. Бендапуди, др. Истраживач на Одељењу за хематологију и услуге трансфузије у Општој болници у Масачусетсу и ванредни професор медицине на Харвардској медицинској школи.ИТТП је резултат аутоимуног напада на ензим АДАМТС13, који је одговоран за разбијање великог протеина укљученог у згрушавање крви. Главни третман за овај по живот опасан поремећај циркулације је плазмафереза, која уклања штетна аутоантитела и обезбеђује додатни АДАМТС13.
Плазмафереза изазива клинички одговор код већине пацијената, али може да поврати највише око половине нормалне активности АДАМТС13. Насупрот томе, рекомбинантни облик људског АДАМТС13 (рАДАМТС13) нуди потенцијал за значајно повећање испоруке АДАМТС13.
РАДАМТС13 је недавно одобрен за пацијенте са конгениталном тромботичном тромбоцитопенијском пурпуром, која се јавља код пацијената рођених са потпуним губитком гена АДАМТС13.
Остаје упитно да ли би рАДАМТС13 могао бити ефикасан у иТТП-у с обзиром на присуство инхибиторних анти-АДАМТС13 аутоантитела, али Бендапуди и колеге су добили одобрење од америчке Управе за храну и лекове да користе рАДАМТС13 које је обезбедио произвођач протокола за саосећајну употребу код умирућег пацијента. Са иТТП отпорним на третман.
„Открили смо да је рАДАМТС13 брзо преокренуо процес болести код овог пацијента, упркос тренутном веровању да би инхибиторна аутоантитела против АДАМТС13 учинила лек бескорисним у овом стању“, рекао је Бендапуди.
„Ми смо били први лекари који су користили рАДАМТС13 за лечење иТТП-а у Сједињеним Државама, а у овом случају је помогао да се спасе живот младе мајке.“
Бендапуди је приметио да је инфузија рАДАМТС13 потиснула пацијентова инхибиторна аутоантитела и преокренула тромботичке ефекте иТТП-а. Овај ефекат је примећен скоро одмах након примене рАДАМТС13, након што дневна плазмафереза није успела да изазове ремисију.
„Верујем да рАДАМТС13 има потенцијал да замени тренутни стандард неге за акутни иТТП. Биће нам потребна већа, добро осмишљена испитивања да бисмо проценили ову прилику“, рекао је Бендапуди.
Почело је рандомизовано клиничко испитивање фазе ИИб рАДАМТС13 у иТТП-у.