Нови приступ показује обећање за лечење фронтотемпоралне деменције у претклиничким испитивањима
Последње прегледано: 14.06.2024
Сви иЛиве садржаји су медицински прегледани или проверени како би се осигурала што већа тачност.
Имамо стриктне смјернице за набавку и само линкамо на угледне медијске странице, академске истраживачке институције и, кад год је то могуће, медицински прегледане студије. Имајте на уму да су бројеви у заградама ([1], [2], итд.) Везе које се могу кликнути на ове студије.
Ако сматрате да је било који од наших садржаја нетачан, застарио или на неки други начин упитан, одаберите га и притисните Цтрл + Ентер.
Фронтотемпорална деменција је неизлечива болест мозга која узрокује губитак памћења, проблеме са говором и промене личности. У 5-12% случајева, болест се покреће смањењем нивоа програнулина. Недостатак овог протеина доводи до поремећаја у разградњи протеина, што узрокује накупљање нерастворљивих токсичних протеина. Ово, заузврат, доводи до упале мозга, смрти неурона и значајног функционалног оштећења централног нервног система.
Фронтотемпорална деменција је наследна у 40% случајева: носиоци одговарајуће генетске мутације неизбежно развијају ову болест. Истраживачи са Медицинског факултета ЛМУ и Немачког центра за неуродегенеративне болести (ДЗНЕ), у блиској сарадњи са Денали Тхерапеутицс са седиштем у Сан Франциску, развили су нови терапеутски приступ за замену протеина који недостаје у мозгу. Објавили су своје резултате у часопису Сциенце Транслатионал Медицине.
Терапеутски приступ
„Убацили смо ген за програнулин у геном вируса“, објашњава др Ања Капел, виши истраживач у Биомедицинском центру ЛМУ и један од водећих аутора рада. Тим је затим убризгао модификоване вирусе у крвоток мишјих модела. „Вирус циља ћелије јетре, које почињу да производе програнулин у великим количинама и ослобађају га у крв.“
Приступом се на тај начин избегава директно убризгавање вируса у мозак, што носи ризик од озбиљних нежељених ефеката.
Да би овај периферни приступ функционисао, истраживачи су користили трик да превазиђу крвно-мождану баријеру, која нормално блокира размену биомолекула између крви и мозга. Специјални „мождани шатл“ који је развио Денали Тхерапеутицс омогућава ефикасан транспорт супстанци преко ове баријере.
Значајно смањење симптома у моделу миша
„После једне ињекције вируса, тестирали смо да ли су симптоми смањени“, каже професор Доминик Пакет са Института за истраживање можданог удара и деменције (ИСД), још један водећи аутор и члан СиНерги кластера изврсности. Утврђено је да су абнормалности у деградацији протеина, акумулацији нерастворљивих токсичних протеина, запаљењу мозга, поремећајима покрета и смрти неурона значајно смањене. "Следећи корак је био да се истражи да ли се овај приступ може превести на људе користећи моделе матичних ћелија." Такође је дошло до значајног смањења симптома болести. Укратко, истраживачи су показали да се облици фронтотемпоралне деменције засновани на делимичном губитку програнулина могу лечити у претклиничким испитивањима применом терапије замене.
Важност интердисциплинарне сарадње
Овакво свеобухватно мултидисциплинарно истраживање могуће је само у тиму. „Драго ми је што нам наш СиНерги кластер изврсности пружа јединствене могућности у том погледу. Истовремено, ова студија наглашава важност јачања наше сарадње са водећим биотехнолошким компанијама како бисмо могли да преведемо наше истраживање у клиничку праксу што је брже могуће. Могуће у корист пацијената“. Каже професор Кристијан Хас из Биомедицинског центра ЛМУ, један од водећих истраживача и говорник о СиНергију.