Студија идентификује интеракције протеина као потенцијални пут за излечење АЛС

У Канади је, захваљујући филантропији, тим истраживача са Универзитета Западни Онтарио предвођен др Мајклом Стронгом открио потенцијални пут до лека за амиотрофичну латералну склерозу (АЛС).

Студија, која илуструје како интеракције протеина могу сачувати или спречити смрт нервних ћелија које су обележје АЛС-а, представља кулминацију деценија истраживања које подржава Фондација Темерти.

„Као лекару, веома ми је важно да могу да кажем пацијенту или његовој породици: 'Покушавамо да зауставимо ову болест'“, рекао је Стронг, клиничар-научник који је своју каријеру посветио проналажење лека за АЛС. „Требало је 30 година рада да се дође овде; 30 година бриге о породицама и пацијентима и њиховим најмилијима када смо имали само наду. То нам даје разлог да верујемо да смо открили пут до лека.”

АЛС, такође позната као Лоу Гехригова болест, је исцрпљујућа неуродегенеративна болест која прогресивно нарушава функционисање нервних ћелија одговорних за контролу мишића, што доводи до губитка мишића, парализе и на крају смрти. Просечан животни век пацијената са АЛС након дијагнозе је само две до пет година.

У студији објављеној у часопису Браин, Стронгов тим је открио да циљање интеракције између два протеина присутна у нервним ћелијама погођеним АЛС-ом може зауставити или преокренути напредовање болести. Тим је такође идентификовао механизам који то омогућава.

„Важно је да би ова интеракција могла бити кључна за развој третмана не само за АЛС, већ и за друга сродна неуролошка стања као што је фронтотемпорална деменција“, рекао је Стронг, који држи Артур професор у истраживању АЛС Ј. Худсон у школи Сцхулицх медицине и стоматологије на Западном универзитету. „Ово мења игру.“

Код скоро свих пацијената са АЛС-ом, протеин назван ТДП-43 одговоран је за формирање абнормалних угрушака унутар ћелија, што доводи до њихове смрти. Последњих година, Стронгов тим је открио други протеин, назван РГНЕФ, који функционише супротно од ТДП-43.

Најновије откриће тима идентификовало је специфичан фрагмент овог РГНЕФ протеина, назван НФ242, који може да ублажи токсичне ефекте протеина који изазива АЛС. Истраживачи су открили да када ова два протеина интерагују један са другим, токсичност протеина који изазива АЛС се елиминише, значајно смањујући оштећење нервних ћелија и спречавајући њихову смрт.

Моделирање интеракције ТДП-43-НФ242. Извор: Мозак (2024). ДОИ: 10.1093/браин/авае078

У експериментима на воћним мушицама, овај приступ је значајно продужио животни век, побољшао моторну функцију и заштитио нервне ћелије од дегенерације. Слично, на моделима мишева, приступ је резултирао продужењем животног века и покретљивости, као и смањеним маркерима неуроинфламације.

Пут ка покретању тима поплочан је дугорочним улагањем породице Темерти у истраживање АЛС-а на Западном универзитету – подршка коју Стронг назива „заиста трансформативном“.

Стронг и његов тим сада имају циљ да свој потенцијални третман уведу у клиничка испитивања на људима у року од пет година, захваљујући новој донацији Фондације Темерти.

Фонд, који су основали Џејмс Темерти, оснивач компаније Нортхланд Повер Инц., и Луиз Арканд Темерти, уложиће 10 милиона долара током пет година да подржи следеће кораке у пружању овог лечења пацијентима са АЛС-ом.

Др. Мајкл Стронг, који држи катедру Артхур Ј. Худсон у истраживању АЛС-а на Медицинском и стоматолошком факултету Сцхулицх Универзитета Западног универзитета, открио је протеин који може довести до лека за АЛС. Аутор: Аллан Левис / Сцхулицх Сцхоол оф Медицине анд Дентистри.

„Проналажење ефикасног лечења за АЛС много ће значити људима који живе са овом страшном болешћу и њиховим најмилијима“, рекао је Џејмс Темерти. „Западни универзитет помера границе знања о АЛС-у и ми смо узбуђени што можемо да допринесемо следећој фази овог револуционарног истраживања.“

Нова донација Фондације Темерти доноси укупну инвестицију породице у истраживање неуродегенеративних болести на Западном универзитету на 18 милиона долара.

“Др. Стронгова неуморна посвећеност његовом послу је у складу са дубоком жељом породице Темерти да направи разлику за хиљаде људи широм света којима је дијагностикована ова разорна болест“, рекао је председник Западног универзитета Алан Шепард. „Инвестиције и визија Фондације Темерти убрзале су напредак у проналажењу ефикасног третмана за АЛС. Захвални смо породици Темерти на њиховој посвећености истраживању које ће променити живот."

„Ово је прекретница у истраживању АЛС-а која заиста може да промени животе пацијената“, рекао је др Џон Ју, декан Медицинског и стоматолошког факултета Шулих.

„Захваљујући руководству др Стронга, нашем континуираном улагању у најбоље алате и технологије и подршци Темерти фондације, са задовољством најављујемо нову еру наде за пацијенте са АЛС-ом.“

Резултати рада су детаљно описани у чланку објављеном у часопису Браин.