Пронађен је метод за лечење генетских болести

Да би се обновиле функције погођених имуних и нервних ћелија, ранији научници користили су принцип "лутке за гнездо" вирусне ћелије. Техника је заснована на увођењу гена директно у вирус, а сам вирус у матичне ћелије крви, захваљујући којој је терапеутска компонента испоручена на неопходно место.

Модерна медицина има широк спектар болести, често прилично тешку и тешко излечити, чије је појава последица генетских кварова урођеног или стеченог карактера. Проучавање рада гена врши молекуларна биологија, што нам је омогућило да афирмишемо идеју о генској терапији као прилику за лечење озбиљних болести.

Идеја је заснована на потреби да се геном замењене функције замени његовом "здравом" копијом. За извођење ове акције дозвољава се вирусима познатим по својој способности да лако продру у ћелије. Према истраживачима, довољно је снабдијевати вирусом неопходним геном, а сам вирус би требало да неутралише патогени фактор и започне га са погођеним ћелијама.

Тешкоће са којима се суочавају научници у истраживачком процесу односе се на сложеност преноса носачког вируса на "тачну адресу", пошто ћелије имају јаку заштиту од било које непријатељске пенетрације. Чак и након што вирус добије с геном у жељену ћелију, неопходно је очувати активност гена тако да се може суочити са локалним генетским дефектом. Још један проблем је прилагођавање имунолошког система како би се копија гена сагледала као сигурна и витална.

Научни институт Сан Рафаел (Милано, Италија), према часопису "Наука", сносио је све сложене проблеме. Два чланка описују напредак у лечењу болесника са генетским обољењима - метакроматичком леукодистрофијом и Вискотт-Алдрицховим синдромом.

Леукодистрофија болести је ретка патологија изазвана мутацијом у АРСА гену. Геном је одговоран за оперативност лизозома, који обављају пречишћавајућу функцију у телу. Промене на нивоу АРСА такође се јављају као резултат акумулације и накнадне смрти у ћелијама штетних супстанци. Најчешће, ови процеси се јављају у мозгу и кичмену мождину, тако да се симптоматологија манифестује менталним, неуромускуларним, сензорним аномалијама. Најтеже ситуације довеле су до смрти пацијента неколико година након откривања првих болних симптома.

Увођење здравог гена у нервни систем је прилично сложен задатак, који су научницима помогли да реше хематопоетске матичне ћелије пацијента. Ове ћелије се налазе у структурама коштане сржи или у крвотоку. Као резултат напора медицинског тима из Милана, лентивирус са уграђеним здравим АРСА геном у матичним ћелијама може доћи до нервног система.

Очување активности АРСА гена постигнуто је снабдевањем хематопоетских ћелија са неколико компоненти вируса. Истовремено, пацијенти нису имали никакве нежељене ефекте на властите крвотокне матичне ћелије: нити имунске реакције нити промене притиска. Садржај протеина у цереброспиналној течности под утицајем АРСА гена нормализовао се током читаве године код свих испитаника.

Да се отарасимо Вискотт-Алдрицховог синдрома, повезаног са дисфункцијом гена и смањивањем одбрамбеног тијела, био је исти генетски и терапеутски метод.

Аутори радова скрећу пажњу на чињеницу да је до сада повријеђен само један ген. Болести које укључују пораз неколико гена чекају своје време. Али већ сада је могуће са сигурношћу рећи да је коришћење матичних ћелија пацијента пробој у лечењу генетских патологија.

[1], [2], [3], [4]