Медицински стручњак за чланак
Нове публикације
ФДА је одобрила први лек за етиолошки третман цистичне фиброзе
Последње прегледано: 23.04.2024
Сви иЛиве садржаји су медицински прегледани или проверени како би се осигурала што већа тачност.
Имамо стриктне смјернице за набавку и само линкамо на угледне медијске странице, академске истраживачке институције и, кад год је то могуће, медицински прегледане студије. Имајте на уму да су бројеви у заградама ([1], [2], итд.) Везе које се могу кликнути на ове студије.
Ако сматрате да је било који од наших садржаја нетачан, застарио или на неки други начин упитан, одаберите га и притисните Цтрл + Ентер.
Америчка агенција за храну и лекове (ФДА) одобрила је употребу првог лека за етиолошку терапију цистичне фиброзе, извјештава АП.
Цистична фиброза - наследна болест, која је узрокована генске мутације регулатора трансмембране проводљивости у цистичне фиброзе (ЦФТР, цистичне фиброзе трансмембрански проводљивост регулатор ). Овај протеин, који је ионски канал, регулише транспорт воде и хлорних јона кроз мембране ћелија слузокоже. Због промјена у структури ЦФТР, вискозност слузи се повећава, што доводи до акумулације у респираторном, дигестивном и генитоуринарном систему. Ово је, пак, преоптерећено тешким хроничним инфекцијама надлежних органа, због чега многи пацијенти не живе у зрелост.
До сада није било етиолошког (дејства на узрок болести) лечења цистичне фиброзе - код таквих пацијената коришћена је само симптоматска терапија.
Нови лек Калидецо (ивакафтор, ивакафтор), развијен од стране америчке фармацеутске компаније Вертек Пхармацеутицалс, побољшава рад ЦФТР, где због мутације у амино киселина глицин се 155тх позицију замењен аспарагинске киселине (што варијанта протеина означено Г551Д-ЦФТР). Посебно повећава отворену вероватноћу канала јонских под дејством циклични АМП (цАМП) и повећати тренутни кроз мембрану хлора, смањеном цистична фиброза.
Експериментални ток ивакафтора побољшао је индексе плућа у просеку за 10% и помогао им да добију тежину (цистична фиброза обично има дефицит телесне тежине), а такође је значајно побољшала и благостање.
Калидецо се производи у идеји таблета која садржи 150 милиграма активне супстанце и дизајнирана да се узимају два пута дневно. ФДА га је одобрила за употребу код одраслих и деце старијих од шест година. Тренутно се истражује ефикасност и безбедност лека код деце.
Мутација, на које се активно ивакафтор основи само четири одсто случајева цистичне фиброзе, односно од око 30 милиона Американаца пате од ове болести, лекови могу помоћи само око 1200 (лек ће бити примењен тек након идентификације пацијента Г551Д-ЦФТР). Већина случајева цистичне фиброзе повезани са мутацијом у којој 508 позицију одсутни ЦФТР аминокиселинску фенилаланин (ЦФТР-ΔФ508 протеин варијанта). За овај облик болести Вертек је развио лек ВКС-809, који и даље пролази кроз клиничка испитивања.
"Упркос чињеници да [ивакафтор] није погодан за већину пацијената, што доказује да може да детектује грешку у генима и рационално развити лек који поправља проблем", - рекао је директор програма за Цистична фиброза у Стате Университи оф Нев Иорк ат Буффало Древс Боровитс (Друци Боровитз).
Развој Ивакафтора кошта Вертек стотине милиона долара. 75 милиона долара је донирала Цистиц Фиссуре Фондацију. Годишњи ток лијечења овом леком кошта 294 хиљаде долара, што га чини једним од најскупљих дрога.
"Цена лекова је одређена у складу са његовом вредношћу за тако малу групу пацијената", објашњава аналитичари извршни потпредседник компаније Вертек Нанци Висенски. Она је приметила да пацијенти без здравственог осигурања или они чији породични приходи не прелазе 150 хиљада долара годишње, компанија ће бесплатно дати лек. Поред тога, покриваће 30% цене Калидецо за одређене групе осигураних пацијената.
[