Нове публикације
Нови приступ је обећавајући за лечење фронтотемпоралне деменције у претклиничким испитивањима
Последње прегледано: 02.07.2025
Сви иЛиве садржаји су медицински прегледани или проверени како би се осигурала што већа тачност.
Имамо стриктне смјернице за набавку и само линкамо на угледне медијске странице, академске истраживачке институције и, кад год је то могуће, медицински прегледане студије. Имајте на уму да су бројеви у заградама ([1], [2], итд.) Везе које се могу кликнути на ове студије.
Ако сматрате да је било који од наших садржаја нетачан, застарио или на неки други начин упитан, одаберите га и притисните Цтрл + Ентер.
Фронтотемпорална деменција је неизлечива болест мозга која узрокује губитак памћења, поремећаје говора и промене личности. У 5-12% случајева, болест је изазвана смањењем нивоа програнулина. Недостатак овог протеина доводи до поремећаја у разградњи протеина, што узрокује акумулацију нерастворљивих токсичних протеина. То, заузврат, доводи до упале мозга, смрти неурона и значајног функционалног оштећења централног нервног система.
Фронтотемпорална деменција се наслеђује у 40% случајева: носиоци одговарајуће генетске мутације неизбежно развијају болест. Истраживачи са Медицинског факултета ЛМУ и Немачког центра за неуродегенеративне болести (ДЗНЕ), у тесној сарадњи са Денали Терапеутикс из Сан Франциска, развили су нови терапијски приступ за замену недостајућег протеина у мозгу. Своје резултате су објавили у часопису Science Translational Medicine.
Терапеутски приступ
„Убацили смо ген програнулина у геном вируса“, објашњава др Ања Капел, виши истраживач у Биомедицинском центру ЛМУ и један од главних аутора рада. Тим је затим убризгао модификоване вирусе у крвоток мишјих модела. „Вирус циља ћелије јетре, које почињу да производе програнулин у великим количинама и луче га у крв.“
Овим приступом се избегава директно уношење вируса у мозак, што носи ризик од озбиљних нежељених ефеката.
Да би овај периферни приступ функционисао, истраживачи су користили трик како би заобишли крвно-мождану баријеру, која нормално блокира размену биомолекула између крви и мозга. Специјални „мождани шатл“ који је развила компанија Denali Therapeutics омогућава ефикасно преношење супстанци преко ове баријере.
Значајно смањење симптома код мишјег модела
„Након једне примене вируса, проверили смо да ли су симптоми смањени“, каже професорка Доминик Пакет из Института за истраживање можданог удара и деменције (ISD), још један водећи аутор и члан групе изврсности SyNergy. Испоставило се да су поремећаји у разградњи протеина, акумулација нерастворљивих токсичних протеина, упала мозга, поремећаји кретања и смрт неурона значајно смањени. „Следећи корак је био испитивање да ли се овај приступ може пренети на људе коришћењем модела матичних ћелија.“ И овде је примећено значајно смањење симптома болести. Истраживачи су тако показали да се облици фронтотемпоралне деменције засновани на делимичном губитку програнулина могу лечити у претклиничким испитивањима коришћењем супституционе терапије.
Значај интердисциплинарне сарадње
Овако свеобухватно, мултидисциплинарно истраживање је могуће само у тиму. „Драго ми је што нам наш кластер изврсности SyNergy пружа јединствене могућности у том погледу. Истовремено, ова студија истиче важност јачања наше сарадње са водећим биотехнолошким компанијама како бисмо могли што брже да имплементирамо наша истраживања у клиничку праксу у корист пацијената“, каже професор Кристијан Хас из Биомедицинског центра ЛМУ, један од водећих истраживача и портпарол SyNergy-ја.