Ново средство за испоруку гена обећава лечење можданих болести
Последње прегледано: 14.06.2024
Сви иЛиве садржаји су медицински прегледани или проверени како би се осигурала што већа тачност.
Имамо стриктне смјернице за набавку и само линкамо на угледне медијске странице, академске истраживачке институције и, кад год је то могуће, медицински прегледане студије. Имајте на уму да су бројеви у заградама ([1], [2], итд.) Везе које се могу кликнути на ове студије.
Ако сматрате да је било који од наших садржаја нетачан, застарио или на неки други начин упитан, одаберите га и притисните Цтрл + Ентер.
Студија научника са Института Броад МИТ-а и Универзитета Харвард открила је да вектор генске терапије који користи хумани протеин ефикасно прелази крвно-мождану баријеру и испоручује циљни ген у мозгове мишева са људским протеином. Овај развој могао би значајно да побољша лечење можданих болести код људи.
Генска терапија има потенцијал за лечење тешких генетских болести мозга за које тренутно не постоје лекови и ограничене могућности лечења. Међутим, постојеће методе испоруке гена, као што су вируси повезани са адено (ААВ), нису у стању да ефикасно пређу крвно-мождану баријеру и испоруче терапеутски материјал у мозак. Овај изазов деценијама кочи развој сигурнијих и ефикаснијих генских терапија за болести мозга.
Сада су истраживачи у лабораторији Бена Девермана креирали први објављени ААВ који циља људски протеин за испоруку гена у мозак код мишева са људским трансферинским рецептором. Овај вирус се везује за рецептор хуманог трансферина, који је у изобиљу у крвно-можданој баријери код људи. У новој студији објављеној у часопису Сциенце, тим је показао да је њихов ААВ, убризган у крв мишева са рецептором хуманог трансферина, ушао у мозак на много вишим нивоима од ААВ који се користи у генској терапији централног нервног система коју је одобрила ФДА., ААВ9. Вирус је такође достигао широк спектар важних типова можданих ћелија, укључујући неуроне и астроците. Истраживачи су такође показали да је њихов ААВ био у стању да испоручи копије гена ГБА1, који је повезан са Гоцхеровом болешћу, деменцијом са Левијева тела, и Паркинсонова болест, великом броју ћелија у мозгу.
Научници сугеришу да њихов нови ААВ може бити боља опција за лечење неуроразвојних поремећаја узрокованих мутацијама једног гена, као што су Ретт синдром или недостатак СХАНК3, такође што се тиче лизозомалних болести складиштења као што је недостатак ГБА1, и неуродегенеративних болести као што су Хантингтонова болест, прионске болести, Фридреицхова атаксија и једногенски облици АЛС-а и Паркинсонове болести.
„Од када смо се придружили Институту Броад, наша мисија је била да створимо могућности за генске терапије централног нервног система. Ако овај ААВ испуни наша очекивања у људским студијама, биће много ефикаснији од тренутних метода“, рекао је Бен Деверман, виши аутор студије.
Студија је такође открила да би нови ААВ могао значајно да побољша испоруку гена у мозак у поређењу са ААВ9, који је одобрен за лечење спиналне мишићне атрофије код новорођенчади, али је релативно неефикасна за испоруку гена у мозак одрасле особе. Нови ААВ је достигао до 71% неурона и 92% астроцита у различитим регионима мозга.
Научници верују да њихов нови ААВ развој има велики потенцијал за лечење неуродегенеративних болести и може значајно да побољша квалитет живота пацијената.
Резултати су објављени у Наука.